Форма выпуска
Порошок для приготовления раствора для приема внутрь.
Состав
Каждая бутылка содержит 60 мг рисдиплама в 2 г порошка для приготовления раствора для приема внутрь.
Каждый мл приготовленного раствора содержит 0,75 мг рисдиплама.
Вспомогательные вещества: маннит (Е 421), изомальт (Е 953), клубничный вкус, винная кислота (Е 334), бензоат натрия (Е 211), макрогол/полиэтиленгликоль 6000, сукралоза, аскорбиновая кислота (Е 300), динатрия эдетат дигидрат.
Фармакологическое действие
Рисдиплам — это модификатор сплайсинга пре-мРНК выживания двигательного нейрона 2 ( SMN2 ), разработанный для лечения СМА, вызванной мутациями гена SMN1 в хромосоме 5q, которые приводят к дефициту белка SMN. Функциональный дефицит белка SMN напрямую связан с патофизиологией СМА, которая включает прогрессирующую потерю двигательных нейронов и мышечную слабость. Рисдиплам корректирует сплайсинг SMN2, сдвигая баланс с исключения экзона 7 на включение экзона 7 в транскрипт мРНК, что приводит к увеличению продукции функционального и стабильного белка SMN. Таким образом, рисдиплам лечит СМА, увеличивая и поддерживая функциональные уровни белка SMN.
Фармакокинетика
После приема рисдиплама в виде раствора внутрь фармакокинетика была приблизительно линейной между 0.6 мг и 18 мг. Фармакокинетика рисдиплама наилучшим образом описывалась с помощью популяционной фармакокинетической модели со всасыванием с тремя транзитными камерами, двухкамерным распределением и выведением первого порядка.
Рисдиплам быстро всасывался при приеме натощак, при этом Tmax в плазме варьировало от 1 до 4 ч. Прием пищи с высоким содержанием жиров не оказывал значимого влияния на экспозицию рисдиплама. Установленные популяционные фармакокинетические параметры составили 98 л для кажущегося центрального Vd, 93 л - для периферического объема и 0.68 л/ч - для межкамерного клиренса. Рисдиплам преимущественно связывался с сывороточным альбумином без какого-либо связывания с α1-кислым гликопротеином, свободная фракция составила 11%.
Рисдиплам в основном метаболизируется флавин-монооксигеназой 1 и 3 (FMO 1 и 3), а также изоферментами CYP1A1, CYP2J2, CYP3A4 и CYP3A7. Фармакологически неактивный метаболит М1 был определен как основной циркулирующий метаболит.
В ходе популяционного фармакокинетического анализа был установлен кажущийся клиренс рисдиплама - 2.6 л/ч. Эффективный Т1/2 рисдиплама составил приблизительно 50 ч у пациентов со спинальной мышечной атрофией. Приблизительно 53% дозы (14% неизмененного рисдиплама) выводится с калом и 28% с мочой (8% неизмененного рисдиплама). Исходный рисдиплам был основным компонентом в плазме (83% от общих компонентов препарата, находящихся в кровотоке).
Показания к применению
Эврисди показан для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 5q у пациентов с клиническим диагнозом СМА типа 1, типа 2 или типа 3 или с наличием от одной до четырех копий SMN2.
Противопоказания
Повышенная чувствительность к активному веществу или к любому из вспомогательных веществ.
Побочные действия
Со стороны пищеварительной системы: очень часто - диарея.
Со стороны кожи и подкожно-жировой клетчатки: очень часто - макуло-папулезная сыпь, эритема, дерматит, аллергический дерматит, папулезная сыпь, фолликулит.
Лекарственное взаимодействие
Клинически значимого взаимодействия с другими лекарственными средствами не установлено.
Способ применения и дозы
Рекомендуемая однократная суточная доза Эврисди определяется возрастом и массой тела. Эврисди принимается внутрь один раз в день после еды примерно в одно и то же время каждый день.
Таблица 1. Режим дозирования в зависимости от возраста и массы тела
| Возраст* и масса тела | Рекомендуемая суточная доза | |
| < 2 месяцев | 0,15 мг/кг | |
| от 2 месяцев до < 2 лет | 0,20 мг/кг | |
| ≥ 2 лет (< 20 кг) | 0,25 мг/кг | |
| ≥ 2 лет (≥ 20 кг) | 5 мг | |
* на основе скорректированного возраста недоношенных детей
Лечение суточной дозой более 5 мг не изучалось.
Evrysdi принимается внутрь один раз в день после еды примерно в одно и то же время каждый день с помощью многоразового орального шприца, входящего в комплект. Младенцам, находящимся на грудном вскармливании, Evrysdi следует давать после кормления грудью. Препарат нельзя смешивать с молоком или молочной смесью.
Сироп следует принимать сразу после набора в оральный шприц. Если препарат не был принят в течение 5 минут, его следует вылить из орального шприца и приготовить новую дозу.
Беременность и кормление грудью
Запрещено.
Влияние на способность управлять транспортными средствами и механизмами
Не оказывает влияния.
Условия хранения
В сухом, защищенном от света месте, при температуре не выше 25 °C. Хранить в недоступном для детей месте.
Условия продажи
По рецепту.
Нам важно Ваше мнение! Пожалуйста - поделитесь впечатлениями о нашей работе!
Можно добавить отзыв анонимно, или от своего имени, пройдя авторизацию через сервисы представленные ниже: